近年来，随着国家将生物医药明确定位为“新兴支柱产业”，聚焦细胞与基因治疗等前沿领域的中国企业，迎来了发展的新机遇。不仅整体上拉近了与全球顶尖水平的距离，更在某些细分赛道上展现出赶超的潜力。作为下一代“非细胞生物靶向药物”的细胞外囊泡（外泌体）药物，就是其中一个生动注脚。
外泌体药物：再生医学的“颠覆性潜力股”
外泌体是一类直径仅30-150纳米的细胞外囊泡，因其能够递送生物活性物质、调节免疫、抑制炎症与纤维化、促进组织损伤修复，被视为再生医学和精准医疗领域的颠覆性技术。相比于传统细胞疗法，外泌体药物具备免疫原性低、稳定性好、便于储存和运输等独特优势，在急性肝衰竭、缺血性脑卒中等重大疑难疾病的治疗中拥有巨大的临床价值。
从2021年首次被纳入国家“十四五”规划，到2025年国家药监局药品审评中心（CDE）将其统一纳入“先进治疗药品”（ATMP）范畴，再到2026年《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的实施，外泌体药物清晰的合规路径已然划定。
在顶层设计的护航下，外泌体药物产业正经历从“野蛮生长”向“规范发展”的深刻转变，真正具备核心技术实力的企业开始崭露头角。据了解，目前我国外泌体药物企业整体处于从实验室研究向临床转化迈进的关键阶段，已初步形成产业链布局，并在部分关键节点上实现了突破。虽然全球尚无外泌体药品获批上市，但国内头部企业已在技术平台搭建、规模化生产和合规申报等方面取得实质性进展。
创新突围：国产新药研发跑出“加速度”
企业是创新主体。在这一波产业升级浪潮中，一批坚持科研底色的本土企业正在书写中国创新药的历史。
以专注于干细胞外泌体创新药研发的上海思德克索生物科技有限公司为例，该公司成立仅三年，便凭借其坚实的技术积累，在国内外泌体药物赛道中率先撞线。其核心管线STX11101注射液，聚焦死亡率高达70%—80%且无特效药的急性肝衰竭领域，通过基因工程技术使外泌体携带更多肝脏保护和再生分子，实现保肝、抗炎、促再生的三重作用机制。该药作为国内首款基因工程修饰干细胞来源的外泌体创新药，已于2026年4月正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）新药临床试验申请（IND）受理。
“这一突破，得益于我们在关键核心技术上的持续攻关”思德克索负责人表示，面对外泌体药物产业化中“纯度低、产量不足、批次差异大”的全球性难题，思德克索自主研发了多级串联分离纯化工艺，将外泌体纯度提升至97%以上，并建立了从实验室到生物反应器无缝放大的标准化生产体系。与此同时，其第二条核心管线——针对急性缺血性脑卒中的外泌体药物，也已启动I期临床，并开创性地采用经鼻给药方式，成为全球首个进入该阶段的相关临床试验。
政策护航：国产生物医药前景广阔
据QYResearch预测，中国药用外泌体市场在2026—2032年间的复合年增长率（CAGR）将达到18.2%，到2032年市场规模有望达到17.55亿美元。其他研究报告则称，中国已是间充质干细胞和外泌体诊断与治疗领域最大的市场，约占全球市场份额的80%。
业内人士表示，虽然国产外泌体药行业仍面临规模化生产、工艺质量控制、标准建立等挑战，但随着818号令等法规的落地以及《细胞外囊泡药物申报临床试验药学研究的问答文件》等指导原则的发布，站在“十五五”开局之年的中国外泌体药物产业的未来路径，已然从混沌走向明晰。思德克索等恪守现行良好生产规范（cGMP）、掌握核心技术的领军企业，正迎来高质量发展的黄金窗口期。
