近日，国家药品监督管理局批准一款罕见病用药新增适应症。翰森制药旗下创新药伊奈利珠单抗注射液（商品名：昕越）获批准新增适应症：与常规治疗药物联合，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。这是昕越在中国获批的第三项罕见病适应症，此前已覆盖视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4 RD）两大罕见病领域。
全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，因神经肌肉接头传递功能障碍引发，以骨骼肌波动性无力、易疲劳为核心特征，可累及眼肌、吞咽肌及呼吸肌，重症患者可能因呼吸衰竭危及生命。
昕越为靶向CD19的B细胞耗竭剂，此次获批基于全球关键性Ⅲ期MINT研究的积极结果：伊奈利珠单抗对AChR+和MuSK+重症肌无力患者，均展现出具有临床意义与统计学显著性的疗效。相关研究成果先后发表于《新英格兰医学杂志》，并入选2025年美国神经病学会（AAN）年会最新突破性口头报告。
